Nuevos Medicamentos basados en RNA de interferencia

¿Cómo podría el RNAi cambiar pronto la manera en que tratamos todo tipo de enfermedades? 

Una nueva ola de terapias basadas en la interferencia de RNA (RNAi) están a punto de llegar al mercado...la primera ya es una realidad. Una tecnología galardonada con el Premio Nobel en 2006, el RNAi podría usarse para atacar prácticamente cualquier gen del genoma humano que causa una enfermedad y así detener su expresión. Así, se podrán alcanzar objetivos moleculares que antes eran inaccesibles.

La aprobación de la FDA de una nueva clase de medicamentos llamada siRNA está dirigida al tratamiento de una enfermedad nerviosa periférica en pacientes adultos causada por amiloidosis mediada por transtiretina hereditaria (hATTR). Esta polineuropatía es una enfermedad genética rara, debilitante y, a menudo mortal, caracterizada por la acumulación de proteína amiloide anormal en los nervios periféricos, el corazón y otros órganos. Onpattro (patisiran) está diseñado para interferir con la producción de ARN de una forma anormal de la proteína transtiretina (TTR). Al prevenir la producción de la TTR anormal, porque ataca directamente la causa de esta enfermedad, el medicamento puede ayudar a reducir la acumulación de depósitos de amiloide en los nervios periféricos, mejorar los síntomas y ayudar a los pacientes a manejar mejor la afección.

Fuente: FDA approves first-of-its kind targeted RNA-based therapy to treat rare disease. www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm616518.htm

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