El Lenguaje Biofarmacéutico y de Medicina Regenerativa

Roberto Ebensperger

Edición 2020

Este proyecto es la edición de un libro que consiste en un glosario de términos asociados a la industria biofarmacéutica y de medicina regenerativa que esperamos pueda ser de utilidad para todos aquellos interesados en conocer del tema y también resolver rápidamente una duda.

Desafíos y tendencias en la industria biofarmacéutica y de medicina regenerativa

“Las necesidades de atención en salud de una población que envejece progresivamente sólo pueden ser abordadas gracias a terapias avanzadas tales como medicina regenerativa (terapia celular & ingeniería de tejidos), terapia génica y dispositivos médicos avanzados. Los beneficios incluyen un envejecimiento saludable, con una reducción del gasto en la atención en salud y de los costos socioeconómicos asociados”.

Industria Biofarmacéutica

La industria Biofarmacéutica o Biopharma es un subconjunto de la industria farmacéutica. Los principales productos de la industria farmacéutica son los medicamentos que tratan las enfermedades humanas. Para esto, compuestos de origen vegetal y producto de síntesis química se utilizan para producir estos medicamentos. Los medicamentos y productos farmacéuticos de la industria biofarmacéutica se fabrican en organismos vivos como bacterias, levaduras y células de mamíferos; de hecho, el prefijo ‘bio’ se refiere a cómo se producen los fármacos o productos. La biotecnología, por su parte, es cualquier tecnología basada en la biología. Los productos que utilizan sistemas y organismos vivos califican como biotecnología y, por lo tanto, una considerable cantidad de investigación y producción biotecnológica se abre camino en la industria biofarmacéutica. De hecho, un foco importante de la industria biotecnológica se centra en la medicina. La investigación y el desarrollo de la industria biofarmacéutica, por otro lado, se centran más en tomar aplicaciones prometedoras de la biotecnología y comercializarlas en productos terapéuticos como biosimilares, anticuerpos, terapia génica, terapia celular e ingeniería de tejidos. Dado que la biotecnología se refiere a productos que resultan de la biología y la industria biofarmacéutica se refiere a productos fabricados a partir de procesos biológicos, cualquier avance médico en biotecnología puede considerarse industria biofarmacéutica. De hecho, los dos términos están interrelacionados. Los medicamentos biofarmacéuticos son el resultado de investigaciones o procesos biotecnológicos. Quizás la aplicación más grande en biotecnología sea el desarrollo de medicamentos y terapias, que es esencialmente industria biofarmacéutica o biopharma. En otras palabras, todos los productos de la industria biofarmacéutica son el resultado de la biotecnología, y la mayoría de la investigación y el desarrollo de la biotecnología tienen el potencial de conducir a productos biofarmacéuticos. Por ello, podemos decir que existe una considerable superposición entre biotecnología e industria biofarmacéutica.

Hace no mucho tiempo atrás, en 2015, un artículo publicado en Nature señaló que aproximadamente el 90% de los medicamentos convencionales, éxito de ventas o blockbuster, sólo funcionan entre el 30% y el 50% de los pacientes que los consumen. Lo que es aún peor, los efectos secundarios y las reacciones adversas causadas por estos medicamentos ‘imprecisos’ representan además un porcentaje importante de los ingresos hospitalarios agudos cada año. Por ello, y para mitigar estas ineficiencias, se están desarrollando modelos para terapias dirigidas centradas en el paciente, que están también obligando a las compañías farmacéuticas a revisar su modelo de negocio tradicional y a considerar otras estrategias como la medicina de precisión para aumentar sus actuales áreas de enfoque y abrir nuevas fuentes de ingresos y ganancias (figura 1).

Figura 1. Nuevos cambios de paradigma en el descubrimiento de fármacos y de administrar terapias.

Productos Biológicos

Un producto biosimilar es un producto biológico que es muy similar a un producto biológico de referencia aprobado para su comercialización, a pesar de diferencias en los componentes clínicamente inactivos y procesos de fabricación. A medida que se acercan las fechas de caducidad de las patentes de los productos biológicos innovadores, el aumento de los costos de atención médica y la creciente presión por parte de los legisladores sobre el sector biofarmacéutico para garantizar el acceso a terapias esenciales, la cantidad de genéricos y biosimilares en el mercado seguirá creciendo. Los productos biofarmacéuticos hoy dan cuenta de más del 25% de la industria farmacéutica. Sobre la base de los mercados, el mercado biofarmacéutico se puede dividir en cuatro categorías: (a) mercado de biosimilares, (b) de enzimas, (c) de proteínas terapéuticas y (d) de anticuerpos monoclonales. El mercado global de biosimilares tiene la mayor cuota de mercado y se espera que mantenga su alta tasa de crecimiento para el período estimado (figura 2). Quizás la tendencia más importante, que mueve a la industria biofarmacéutica, es la continua expansión de las ventas, los ingresos y las ganancias.

Figura 2. Países que están produciendo biosimilares y número de biosimilares que poseen en su pipeline.

Medicina Regenerativa

La medicina regenerativa ofrece la posibilidad de reparar, reemplazar y regenerar tejidos y órganos dañados a nivel celular, utilizando el poder del propio cuerpo para "sanarse desde adentro". La actividad de negocios que involucra a los desarrolladores de medicina regenerativa, incluidas las empresas centradas en la terapia celular y genética y la ingeniería de tejidos, experimentó un gran auge durante el 2018. Las células madre ahora están siendo consideradas como una opción de tratamiento para terapias regenerativas y para salvar vidas. La investigación con células madre adultas de fuentes éticas ha ido ganando popularidad desde 2010. Las compañías fabricantes de medicamentos han iniciado la investigación con células madre y varios actores de la industria farmacéutica están utilizando estas células para investigación básica, pruebas de toxicidad, descubrimiento de fármacos y aplicaciones futuras. Finalmente

Esta industria, que posee un enorme y rápido crecimiento y desarrollo, también está creando su propio lenguaje. Términos como biosimilar, biobetters, follow-on biologic, sponsor, bioink, bioprinting, microfluidics, organoids, lab on a chip, CMO, contract-RO, product pipeline, CRISPR, CAR-T, cellular/genetic therapy, tissue engineering, biomaterials, scaffold, cell expansion, stem cells, iPSC, RNAi, pharmacogenetics, precision medicine, epitranscriptiomics, etc., son sólo algunos ejemplos de los términos a los que debemos comenzar a acostumbrarnos si queremos involucrarnos más directa y profundamente en esta industria. Por ello, es mi deseo final, que este compendio de términos asociados a las industrias biofarmacéutica y de medicina regenerativa acompañe y sirva de apoyo a todas aquellas personas interesadas en comprender un poco más de estas ciencias, sus avances tecnológicos y el negocio biofarmacéutico.