Aplicaciones clínicas y tratamientos con células madre más populares actualmente

Prof. Roberto Ebensperger

Heridas crónicas y quemaduras

La curación aberrante de las heridas crónicas es un problema de salud importante, que representa una carga considerable para los pacientes, sus familias y el sistema de salud. Las opciones de tratamiento existentes siguen siendo moderadamente efectivas y, a menudo, no promueven el cierre de heridas que no cicatrizan en poblaciones susceptibles, como los pacientes de edad avanzada y diabéticos. La terapia con células madre ha surgido como una modalidad de tratamiento prometedora, con el potencial de restaurar el tejido a su estado previo a la lesión.

Las células madre mesenquimales son un tratamiento prometedor para el cuidado de heridas debido a su capacidad de secretar citoquinas y factores de crecimiento beneficiosos para la curación de heridas, inmunomodulación y promoción de angiogénesis y procesos regenerativos. Las células madre mesenquimales pueden aislarse fácilmente de múltiples fuentes de tejido y su aplicación ha producido un beneficio terapéutico sustancial para la curación de heridas.

Actualmente, el Dr. Ebensperger, trabaja en el desarrollo de soluciones creativas, novedosas e innovadoras para el tratamiento de heridas crónicas complejas y en sistemas de administración de nuevas terapias regenerativas libre de células (cell-free therapy) basadas en vesículas extracelulares derivadas de células madre [Leer más].

Enfermedad de Crohn

La enfermedad de Crohn es una afección a largo plazo que provoca inflamación del revestimiento del sistema digestivo. Afecta a dos personas por cada 1,000 y se está volviendo más común. La causa exacta no está clara, pero sabemos que se trata de "reacciones alérgicas" en las células inmunes que recubren el intestino con las bacterias normales que existen en todos nuestros intestinos.

Los tratamientos actuales, incluidos los esteroides, tienen como objetivo suprimir esta reacción inmune. Sin embargo, estos tratamientos no funcionan para todos los pacientes, y algunos que inicialmente responden bien pueden perder su respuesta con el tiempo y agravarse su condición.

El ensayo ASTIClite investigará si el trasplante de células madre puede reducir la inflamación intestinal y ofrecer esperanza a las personas con enfermedad de Crohn. La terapia basada en células madre es una de las nuevas opciones de tratamiento prometedoras para pacientes con enfermedad de Crohn refractaria.

Recientemente, en 2018, la Comisión Europea (EMA) ha autorizado Alofisel® (darvadstrocel), antes denominado Cx601, una terapia basada en células madre mesenquimales alogénicas para el tratamiento de fístulas perianales complejas en pacientes adultos con enfermedad de Crohn. Esta aprobación la convierte en la primera terapia de células madre alogénicas en recibir una autorización centralizada de comercialización por parte de la Unión Europea.

Actualmente, el Dr. Ebensperger, trabaja en el desarrollo de soluciones creativas, novedosas e innovadoras para el tratamiento de la fístula perianal compleja [Leer más] y en sistemas de administración por vía endoscópica de tratamientos regenerativos para Enfermedad Inflamatoria Intestinal [Leer más].

Linfoma no Hodgkin

El linfoma no Hodgkin es un tipo de cáncer que surge en el sistema linfático, que es responsable de combatir las enfermedades y las toxinas en el cuerpo. Los glóbulos blancos, también conocidos como linfocitos, dan lugar a las células cancerosas, que luego impregnan el cuerpo. Sin tratamiento, la condición es casi universalmente fatal.

El paciente primero recibe la quimioterapia, luego una infusión de células madre para ayudarlo a repoblar sus recuentos de células sanguíneas. El procedimiento aumenta las expectativas de una vida larga y saludable en los pacientes después del tratamiento [ver terapia dirigida en cáncer de sección proyectos - Ver más].

Regeneración del cabello

Si bien la calvicie está lejos de comprometer la vida, la preocupación e importancia que las personas asignan al poseer pelo es un fenómeno social. En este sentido, las células madre podrían funcionar para entregar una solución a la regeneración natural del cabello.

Numerosas clínicas en los Estados Unidos, Europa y otros lugares del mundo ofrecen diversos tipos de procedimientos.

Empresas líderes, como Replicel, está desarrollando una terapia celular autóloga que utiliza células expandidas de la copa de la vaina dérmica (dermal sheath cup, DSC) para tratar la alopecia androgenética (calvicie de patrón masculino). El producto RCH-01 está comenzando un ensayo de Fase 2. Aunque los tratamientos con células madre para la pérdida del cabello están ciertamente disponibles, se consideran en estado de investigación.

Actualmente, el Dr. Ebensperger, a través de la spin off Plasticel, trabaja en el desarrollo de soluciones creativas, novedosas e innovadoras para el tratamiento de la alopecia androgenética [Leer más].

Osteoartritis

La osteoartritis es una condición degenerativa que afecta las articulaciones, rodilla y cadera, principalmente. Con el tiempo, el cartílago que protege las articulaciones, y que evita el roce de un hueso con otro, se deteriora y rompe causando dolor, rigidez e inmovilidad.

Las células madre pueden transformarse, entre otras, en células de cartílago, renovando y regenerando el cartílago perdido. Este procedimiento se ofrece en muchas clínicas en todo el mundo y generalmente usa células adiposas como fuente de células madre. La tecnología Regenexx®, un procedimiento pionero utiliza células madre mesenquimales de la médula ósea. En Chile también se han desarrollado tratamientos que utilizan células madre de cordón umbilical.

Artritis Reumatoide

A diferencia de la osteoartritis, que es una afección degenerativa, la artritis reumatoide es una afección autoinmune que afecta las articulaciones, en la cual el cuerpo se ataca a sí mismo causando destrucción, función limitada y dolor.

El mecanismo para el tratamiento usando células madre es ligeramente diferente, con la terapia potencialmente dirigida al sistema inmune en lugar de las articulaciones en sí.

Los ensayos clínicos realizados en la última década aún no han arrojado resultados concluyentes en cuanto a la eficacia de este tratamiento, pero surgen más ensayos todo el tiempo, lo que da a los pacientes que luchan con un dolor intenso y pérdida de movilidad la esperanza de que puedan participar en ellos.

Enfermedades autoinmunes

Existe una gran variedad de afecciones autoinmunes, como diabetes tipo I, esclerosis múltiple, lupus eritematoso sistémico, enfermedad de Addison, enfermedad de Graves y otras más.

El punto clave es que, el sistema inmune ataca tejidos y sustancias propias, creando enfermedades crónicas y, en muchos casos, eventualmente la muerte.

La terapia con células madre tiene dos posibles maneras de beneficiar al individuo en el caso de enfermedades autoinmunes. Por un lado, puede ayudar a reparar y regenerar tejidos dañados en un ataque autoinmune. En segundo lugar, las células madre pueden modular el sistema inmunitario para que no ataque el cuerpo.

La investigación demuestra que las células madre pueden minimizar los efectos patológicos del sistema inmune, para que no se ataque a sí mismo, al tiempo que conserva su capacidad de atacar sustancias extrañas y patógenos reales.

Leucemia

La leucemia es otra forma de cáncer que afecta el sistema linfático y la médula ósea. Es el cáncer infantil más común, pero también afecta a adultos de diferentes edades. Después de la quimioterapia, el paciente recibe una infusión de células madre para ayudar al cuerpo a repoblarse, de modo que pueda producir células sanguíneas normales una vez más. Con un tratamiento con células madre dentro de la primera remisión, la tasa de supervivencia a los 5 años es del 30-50 por ciento. Si el paciente no ha experimentado una recaída dentro de los 2 años posteriores al trasplante de células madre, tiene muchas posibilidades de sobrevivir durante muchos años.

Problemas cardíacos

La enfermedad cardiovascular es la principal causa de muerte en hombres y mujeres en todo el mundo, y cobra más de 17 millones de vidas cada año. A pesar de los grandes avances en cómo se maneja la enfermedad cardíaca, ésta es progresiva. Una vez que las células del corazón están dañadas, el cuerpo no puede reemplazarlas.

Las células madre ofrecen formas de reemplazar el tejido cardíaco dañado y, por lo tanto, a diferencia de los tratamientos actuales, la terapia celular podría proporcionar un tratamiento duradero para las deficiencias cardíacas, en lugar de un tratamiento centrado en los síntomas.

La investigación está experimentando con una variedad de terapias con células madre para trasplantar nuevas células, usar ingeniería de tejidos para mejorar la supervivencia o la función.

Más de 100 ensayos clínicos han demostrado que administrar células madre al corazón es factible y seguro. Los ensayos clínicos comenzaron a principios de la década de 2000 trasplantando células madre adultas, que se derivan de la médula ósea o la sangre del cordón umbilical, y se han infundido en las arterias coronarias o inyectado directamente en el miocardio. Estos resultados han llevado a la idea de que estas células pueden liberar señales que pueden mejorar la función sin reemplazar el músculo perdido. Pero hasta ahora, no hay evidencia clara y consistente de una mejora notable en personas con enfermedades cardíacas que reciben células madre. El consenso ahora es que las células madre adultas tienen beneficios modestos, si es que los hay, para la función cardíaca.

Recientemente, los "parches" de las células del músculo cardíaco humano derivadas de las células madre se trasplantaron a la superficie de los corazones defectuosos. Los primeros resultados sugieren que este enfoque es factible y seguro, pero es demasiado pronto para saber si existen beneficios funcionales. Desafortunadamente, las terapias de células madre para la insuficiencia cardíaca, han creado confusión sobre el estado actual de los enfoques celulares para la insuficiencia cardíaca.

La terapia con células madre para la enfermedad cardíaca se limita actualmente a ensayos clínicos. Por lo general, solo existen unos pocos lugares en algún hospital, por lo que los pacientes que esperan el tratamiento deben hablar con un médico o científico para encontrar la mejor manera de enrolarse.

Ictus o Accidente Vascular Encefálico

Producto de nuevas investigaciones las víctimas de accidente cerebrovascular pueden encontrar esperanza en los trasplantes de células madre. Un estudio sorprendente en la Universidad de Stanford revirtió casi por completo los efectos devastadores de un derrame cerebral en la paciente Sonia Coontz, quien sufrió el accidente cerebral a la temprana edad de 31 años. Después de estar confinada en una silla de ruedas y dificultades del habla durante dos años, se inscribió en un ensayo clínico, que utilizó células madre para reconstruir centros en su cerebro.

Lesión de la médula espinal

Una de las lesiones más traumáticas del cuerpo humano es la lesión por trauma o corte de la médula espinal. Dependiendo de dónde ocurra la lesión, el paciente nunca podrá caminar o incluso mover sus brazos nuevamente.

Las células madre brindan una auspiciosa esperanza para el futuro. En lugar de tratar de reparar los nervios dañados, las células madre ofrecen la capacidad de reemplazarlos. Al inyectar células madre en el sitio de la lesión, la columna vertebral podría repararse a sí misma, accediendo para ello a todos los ingredientes que necesita para realizar el trabajo y dejando así que el cuerpo se repare asimismo.

Las células madre neurales autólogas y alogénicas (de un solo donante) están siendo investigadas por su potencial en el tratamiento de lesiones de la médula espinal. Los ensayos clínicos están probando la seguridad y la eficacia de diferentes intervenciones celulares, neuroprotectoras, reparadoras o moduladoras.

También se realizan ensayos con células madre mesenquimales (MSC) en lesiones de la médula espinal. Estos incluyen estudios que investigan la seguridad y la eficacia de las MSC derivadas de la médula ósea, el tejido adiposo (grasa) o la sangre del cordón umbilical del paciente. La esperanza es que cuando se trasplantan a la médula espinal lesionada, estas células proporcionen moléculas protectoras de los tejidos neurales y ayuden a restablecer algunos de los circuitos importantes para la red de nervios (indirectamente de la integración y diferenciación celular).

Dolor de espalda

El dolor de espalda, el dolor de espalda lumbar discogénico, es una de las quejas más comunes que se hacen a un médico de atención primaria. Por lo general, el dolor es bastante leve, pero cuando no lo es, puede ser difícil encontrar alivio.

Los investigadores creen que la terapia con células madre probablemente sea la clave para muchas fuentes de dolor de espalda.

La terapia con células madre para el dolor de espalda y las hernias discales puede reparar el disco dañado o la articulación facetaria, restaurar la función, rehidratar el disco y, en última instancia, aliviar el dolor crónico. Los modelos animales preliminares y los estudios clínicos han demostrado que la implantación de células madre mesenquimales es una terapia potencial para la regeneración del disco intervertebral y la restauración de la matriz extracelular a través de un cambio hacia un equilibrio anabólico favorable y una reducción del dolor.